2024年11月19日，香港城市大学生物医学工程学系史鹏团队在期刊《Nature Communications》上发表了题为“Single-cell encoded gene silencing for high-throughput ...

11月23日，大象新闻记者从蔡磊团队获悉，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，成功获得美国食品药品监督管理局 (FDA)授予的孤儿药资格。

近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

最近，南加州大学的Terrault教授和密西根大学的Lok教授就通过RNAi/ASO沉默RNA技术在慢性乙肝治愈上的潜能方面在Gut杂志发表述评[1]。就现阶段的慢性乙肝治愈，两位教授认为，尽管在接受NAs治疗的慢性乙肝患者中的HBV ...

ENSURE是一项阳性对照、随机、2期研究，旨在评估试验性小干扰核糖核 酸(siRNA)elebsiran(BRII-835，VIR-2218)联合聚乙二醇干扰素α(PEG-IFNα)对乙型肝炎表面抗 原(HBsAg)基线为100-3,000 IU/mL的慢性HBV感染者的作用。该研究排除了HBsAg基线水平较低(<100 IU/mL)的HBV患者，以研究在 ...

（原标题：腾盛博药首次在2024美肝会上公布SiRNA疗法Elebsiran+长效干扰素联合治疗最新数据） 正在进行的2期ENSURE研究提供的48周治疗结束数据清楚地 ...

北京时间10月7日，瑞典卡罗琳斯卡医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家维克托·安布罗斯(Victor Ambros)和加里·鲁夫坎(Gary Ruvkun)，以表彰他们发现了微小核糖核酸（microRNA，以下简称miRNA）及其在转录后基因调控中的作用。 众所周知，在新药蓬勃发展的今天，小核酸药物被认为是将带来“除小分子药和抗体药之外的第三次制药浪潮”的关键。随着诺贝尔奖花 ...